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I ricercatori sviluppano un potenziale trattamento per l’HIV basato su una singola iniezione

Il trapianto ex vivo di cellule B ingegnerizzate per secernere anticorpi neutralizzanti su larga scala ha mostrato efficacia nei modelli di malattia.

Questa tecnica è stata utilizzata per disattivare i geni indesiderati o per riparare e inserire i geni desiderati. Foto: persiane.

Il Ricerca rivelato in Nature Biotechnology, rilevando che un nuovo e unico trattamento per l’AIDS che potrebbe essere trasformato in un vaccino per i pazienti con HIV virus dell’immunodeficienza umanaDove dopo l’esame di ingegneria Globuli bianchi di tipo B nel corpo del paziente per secernere anti-virus dell’immunodeficienza umana risposta al virus.

Il Ricercatenutosi all’Università di Tel Aviv (Israele), diretto da Uday Barzel S Dottorando Alessio Nahmed, entrambi della George S. Wise School of Life Sciences of Neurobiology, Biochemistry and Biophysics e del Dotan Center for Advanced Therapeutics, in collaborazione con il Sourasky Medical Center. Lo studio è stato condotto in collaborazione con altri ricercatori provenienti da Israele e dagli Stati Uniti.

La tecnologia sviluppata in laboratorio utilizza Globuli bianchi di tipo B Sono geneticamente modificati all’interno del corpo del paziente per secernere anticorpi neutralizzanti contro il virus virus dell’immunodeficienza umana che provoca la malattia. I linfociti B sono un tipo di globuli bianchi responsabili della produzione di anticorpi contro virus, batteri e altro. I linfociti B sono prodotti nel midollo osseo. Quando maturano, i linfociti B viaggiano nel sistema sanguigno e linfatico e da lì in varie parti del corpo.

“Finora, solo pochi scienziati, compresi loro, sono stati in grado di progettare cellule B al di fuori del corpo, e in questo studio siamo stati i primi a farlo nel corpo e abbiamo fatto in modo che queste cellule generassero gli anticorpi necessari. Con derivati ​​virali che trasportano virus progettati per non causare danni, ma solo per fornire il gene che codifica per gli anticorpi ai linfociti B nel corpo”, afferma Prezel.

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Inoltre, aggiunge, “In questo caso siamo stati in grado di introdurre con precisione gli anticorpi nel sito desiderato nel genoma dei linfociti B. Tutti gli animali modello di trattamento hanno risposto e avevano grandi quantità di anticorpi necessari nella nostra produzione di sangue e sono stati confermati essere efficace nel neutralizzare il virus”. virus dell’immunodeficienza umana in un piatto da laboratorio.

L’editing genetico è stato eseguito utilizzando la tecnologia CRISPR. Questa è una tecnica basata sul sistema immunitario batterico contro i virus. I batteri utilizzano i sistemi CRISPR come una sorta di “motore di ricerca” molecolare per identificare e tagliare le sequenze virali per interromperle. Due dei biochimici che hanno scoperto il sofisticato meccanismo di difesa, Emmanuel Charpentier e Jennifer Doudna, sono stati in grado di cambiare il percorso per la scissione di qualsiasi DNA di loro scelta.

Da allora, questa tecnologia è stata utilizzata per disattivare i geni indesiderati o riparare e inserire i geni desiderati. Doudna e Charpentier hanno ottenuto riconoscimenti internazionali quando hanno vinto il Premio Nobel per la Chimica 2020.

Hanno combinato la capacità di CRISPR di dirigere l’introduzione di geni nei siti desiderati insieme alle capacità dei vettori virali di fornire i geni desiderati alle cellule desiderate. Quindi possiamo ingegnerizzare i linfociti B all’interno del corpo del paziente.

“Abbiamo utilizzato due vettori virali della famiglia AAV, un codone portante per l’anticorpo desiderato e il secondo codone portante per il sistema CRISPR. E quando si taglia CRISPR nel sito desiderato nel genoma delle cellule B, si dirige l’inserimento del gene desiderato: quello che codifica l’anticorpo del virus. virus dell’immunodeficienza umanache causa l’AIDS”, dice Alessio Nahamed.

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Al momento, spiegano i ricercatori, non esiste una cura genetica per l’AIDS, quindi le possibilità ci sono Ricerca Sono enormi. “Abbiamo sviluppato un trattamento innovativo che può sconfiggere il virus con una singola iniezione, con il potenziale per migliorare significativamente le condizioni dei pazienti. Quando i linfociti B ingegnerizzati incontrano il virus, il virus li stimola e li incoraggia a dividersi”. Quindi utilizziamo la causa della malattia per combatterla”, afferma Prezel.

Inoltre, “se il virus cambia, anche i linfociti B cambieranno di conseguenza per combatterlo, motivo per cui abbiamo creato il primo farmaco in grado di evolversi nel corpo ed eliminare i virus nella ‘corsa agli armamenti'”.

Negli ultimi due decenni, la vita di molti malati di AIDS è migliorata grazie alla somministrazione di trattamenti che trasformano la malattia da fatale a cronica. Tuttavia, c’è ancora molta strada da fare prima di trovare un trattamento che fornisca ai pazienti una cura duratura. Un possibile modo per farlo è con una singola iniezione, che sta iniziando a formarsi nel laboratorio Berzel.

Sulla base di questo studio, “possiamo sperare che nei prossimi anni saremo in grado di produrre un farmaco per l’AIDS, altre malattie infettive e alcuni tipi di cancro causati da un virus, come il cancro cervicale, il cancro della testa e del collo e Di più.”

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